陽光諾和在研小核酸藥物ABA001獲國家藥監局臨床試驗受理，擬申報適應癥為高血壓，標志著公司siRNA核酸藥物平臺邁出關鍵一步。ABA001采用GalNAc共價偶聯技術，將siRNA精準導入肝細胞，特異性降解AGT mRNA，從而「關閉」RAAS系統升壓開關；非臨床數據顯示，單次皮下注射即可在動物模型產生快速、持續降壓效果，且安全性良好。
本品種屬化藥一類創新藥，擬用于原發性高血壓治療，有望實現超長效的季度甚至半年給藥一次，顯著優于現有日服降壓藥物。按照審評流程，若60日內無質疑意見，項目將立即啟動Ⅰ期臨床試驗。陽光諾和已同步規劃后續臨床與產業化布局，力爭早日遞交上市申請，為中國高血壓防控貢獻「長效、精準、可負擔」的核酸藥物解決方案。
(相關資料圖)
01
藥品基本情況
申請人：北京陽光諾和藥物研究股份有限公司；北京阿爾納科技有限公司；北京安龍生物醫藥有限公司
藥品名稱：ABA001注射液
規格：1ml：200mg
申請事項：境內生產藥品注冊臨床試驗
受理號：CXHL2600091
審批結論：根據《中華人民共和國行政許可法》第三十二條的規定，經審查，決定予以受理。自受理之日起60日內，未收到藥審中心否定或質疑意見的，申請人可以按照提交的方案開展臨床試驗。
02
藥品的其他相關情況
本次遞交的ABA001注射液為1類創新藥，擬申報適應癥為高血壓。
ABA001注射液為靶向血管緊張素原（AGT）的信使RNA（mRNA)基因的小干擾核苷酸藥物，偶聯N-乙酰半乳糖胺（N-Acetylgalactosamine，GalNAc）遞送系統，可精準地將藥物遞送至肝臟細胞，通過siRNA的干擾沉默機制，從源頭靶向沉默AGT的信使RNA，阻斷AGT蛋白的合成，從根本上抑制腎素-血管緊張素-醛固酮系統（Renin-Angiotensin-Aldosterone System，RAAS）升高血壓的作用，從而降低血壓。同類siRNA藥物Zilebesiran的臨床研究已證實該機制的有效性與安全性，單次給藥療效可持續24周，為ABA001注射液的開發提供了充分的科學依據。非臨床研究表明，本品1mg/kg即可顯著降低血壓，動物耐受良好，具有較高的安全性，有望實現每3個月或半年給藥一次的長效降壓效果，其長效給藥特性有望突破現有治療瓶頸，為高血壓患者提供更優治療選擇。
陽光諾和已布局的「PDC（多肽偶聯）、siRNA（小干擾RNA）、AOC（抗體-寡核苷酸偶聯物）、Invivo CAR-T（體內CAR-T）、新型納米偶聯藥物及精準納米遞送技術」等領域，努力構建了"人無我有"的原創能力。其中非成癮性術后鎮痛藥物STC007臨床3期進展順利，小核酸及AOC藥物除高血壓管線外，減脂增肌、高血糖、阿爾茲海默癥、COPD等適應癥管線快速推進中，陽光諾和相信小核酸長效、穩定、精準的天然優勢將重塑這些適應癥的藥物格局。
